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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
天府可乐被“野性消费”，又一个国产汽水要崛起？******
中新网1月7日电(中新财经记者 谢艺观)若论起近日最火的饮料品牌，或非天府可乐莫属。
先是“天府可乐宣布破产”等话题登上微博热搜，后被证实为“乌龙”，董事长还亲自出场辟谣。作为老牌国产汽水，天府可乐也被消费者“野性消费”，甚至带动一众国产可乐销量攀升。
破产传闻后，天府可乐被“野性消费”
天府可乐破产的相关消息来自重庆第五中级人民法院近日发布的企业破产清算案件管理人选定公告，其中提到，通过双随机摇号选定“重庆海川企业清算有限公司”为中国天府可乐集团公司(重庆)的破产管理人。
就在不少网友为之惋惜、纷纷囤货之时，4日，天府可乐在官方微博回应了破产传闻：“在有关报道中，申请破产清算的公司主体为中国天府可乐集团公司(重庆)，其作为天府可乐最初注册的公司，在历史发展中已完成了它的使命，并早在2018年，将天府可乐品牌、商标、配方、生产等逐步移交传承至天府可乐(重庆)饮品有限公司，因此本次破产清算并不会影响天府可乐的正常发展。”
天府可乐官方微博截图。但相关澄清并没有降低民众的购买热情。4日，天府可乐天猫旗舰店日销暴涨17倍，多款商品销量几何式增长。
面对消费者的支持，4日晚，天府可乐天猫旗舰店紧急发布公告，称破产系误读，民族品牌不会轻易垮，还呼吁大家不要非理性囤货。
1月5日，天府可乐董事长蒋林现身淘宝直播间回应破产传闻，这场直播收获超百万观看量。
天府可乐直播间截图。虽然天府可乐及蒋林在直播间屡次呼吁理性消费，但网友表示，“我理性地选择了不理性，支持下。”“国产品牌就应该多支持。”
电商数据显示，1月5日，天府可乐开播后的1小时，销量暴涨30倍，当天淘宝搜索同比增长超过100倍，并带动国货汽水销量大涨。6日，“天府可乐董事长直播带火崂山可乐”还登上热搜。
“三起两落”的天府可乐
虽然很多网友表示要大力支持，但也有网友称，“没喝过甚至没见过”“第一次听说”。
公开资料显示，天府可乐的前身，可以追溯到上世纪三十年代的重庆美华汽水厂，后曾更名为中国汽水厂、重庆冰厂、重庆饮料厂等。
在天府可乐直播间里，蒋林曾用“三起两落”来概括天府可乐这些年的发展历程。
据介绍，1983年，中国天府可乐集团公司(重庆)成立，曾一度占据国内可乐市场75%的份额，“当时在大江南北都有灌装厂，还把灌装厂建到了莫斯科，产品远销美国等地。”
上世纪九十年代，伴随招商引资大潮，天府可乐与百事可乐合资合作，但在合作过程中逐渐被“雪藏”，并从公众视野中消失。
“一起一落”后，2008年到2013年，天府可乐老一代领导对天府可乐品牌进行了漫长追讨，最终让天府可乐品牌回到国人手中。2016年，天府可乐品牌复出，消费者也基于对天府可乐的情怀进行支持。
天府可乐官方旗舰店截图。天府可乐(重庆)饮品有限公司副董事长钱黄曾提到，刚复出的天府可乐产品在重庆、四川等市场一度供不应求。复出第一年，天府可乐就实现了近4000万元的销售额。
但后来在经营过程中面临诸多困难，天府可乐又从市场上逐渐退出。经历“两起两落”后，2018年，天府可乐(重庆)饮品有限公司成立，引入了新的投资人，天府可乐品牌、商标、配方等也逐步移至新公司。
据蒋林透露，新公司成立后，市场表现有很大改善，年增长率接近翻番。但如他所说，公司现在是在“夹缝中生存”，与最辉煌时有很大差距。
财务信息显示，2021年，天府可乐(重庆)饮品有限公司实现营收1651.87万元，净利润亏损1832.47万元。2022年1-5月，公司实现营收932.55万元，净利润亏损407.22万元。
2022年7月，重庆产权交易网曾发布公告，重庆轻纺控股(集团)公司拟转让天府可乐(重庆)饮品公司11.8784%股权。天眼查信息显示，目前重庆轻纺控股(集团)公司已从股东中退出。
老牌汽水振兴之路不好走
“成立合资公司的时候，我们和国际巨头在中国的市场上是势均力敌的，但经历雪藏后复出时才发现，已经是蚂蚁和大象的关系。”
蒋林的这番话揭示了天府可乐曾经衰落的原因，而被“雪藏”也是多个国内汽水厂共同的境遇。
彼时，可口可乐和百事可乐并购了除正广和之外的国内七大汽水厂，“雪藏”了这些国有汽水品牌，再利用这些汽水品牌的渠道输出自己的产品。这一过程，后来被形容为“水淹七军”。
冰峰由于与百事可乐多签了一则协议，禁止对方在西安生产玻璃瓶饮料，而“幸免于难”，其他记忆中的汽水品牌却就此湮没。
资料图：北冰洋。 中新社发 富田 摄2007年，经过漫长的谈判，北冰洋的经营权由一轻控股公司以“4年内不得以北冰洋品牌生产任何碳酸饮料”为条件，从百事可乐公司收回。曾在合资经营过程中被彻底边缘化的八王寺、崂山可乐、亚洲汽水、山海关等国产汽水品牌也陆续收回了商标和配方。
但如今国内碳酸饮料市场被国际巨头垄断，其批量生产带来的成本优势和低价策略，也让国产汽水在价格上难有优势，老牌汽水品牌除了打情怀牌，也在尝试做出改变。
近年来，天府可乐积极开拓新消费场景，还陆续推出草本无糖等新品，并持续加大研发、市场及渠道的投入。其他老牌汽水品牌或加码营销，或发布新品，亦试图笼络消费者的心。
虽然天府可乐目前受到追捧，但食品产业分析师朱丹蓬告诉中新财经记者，从产业端、渠道端、消费端来看，天府可乐整体的运营模式、经营理念、区位、产品结构和整个供应链以及成本控制等，均存在短板。
“这也是国产汽水的一个缩影，如何振兴国产汽水，如何走差异化之路，如何形成品牌效应和规模效应，都是国产汽水的‘老大难’问题。”朱丹蓬表示。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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